Tekstin koko

Lääketutkimuksista

Neurologiemme kliiniset ja teoreettiset tiedot Parkinson taudin hoidossa ovat olleet aivan maailman kärkeä. Tähän vaikuttavia tekijöitä on ollut koulutus, potilaiden diagnostiikan keskittymät yliopistosairaaloihin, ja merkittävältä osalta Parkinson lääkkeisiin kohdistuneet kliiniset lääketutkimukset. Uusiin Parkinsonin taudin lääkkeisiin kohdistuneita potilastutkimuksia on vuosien varrella tehty maamme kaikissa yliopistollisissa sairaaloissa ja useimmissa muissakin maamme keskussairaaloista. Näistä merkittävin on kohdentunut 90-luvulla kehitetyn kotimaisen valmisteeseen (entakaponi) ja sen eri valmistemuotoihin (Comtess®, Stalevo®), mutta myös nykyaikaisiin dopamiinin tavoin vaikuttaviin aineisiin kuten ropiniroli (Requip®) ja pramipeksoli (Sifrol®) liittyneet tutkimusprojektit. Tämä Parkinson-lääkkeiden kehitystyö “työllisti” vuosien ajan monikeskustutkimuksien muodossa neurologeja, jotka kouliintuivat erityisen hyvin arvioimaan sekä potilaidensa oireita että hoitovastetta lääkehoidolle. Tästä lääketutkimuksesta suurin osa maamme Parkinson-potilaista paraikaa hyötyvät. Ylpeänä voi myös lisätä, että kaksi lääkevalmistetta, selegiliini (Eldepryl®) ja entakaponi (Comtess®), ovat syntyneet Suomessa tapahtuneen lääkekehitystyön tuloksena.

Ilman lääketutkimuksia näitä lääkkeitä ei olisi käytössä. Potilaiden osallistuminen lääketutkimuksiin on ollut aivan oleellisesta merkityksestä, jotta uusia lääkkeitä on saatu sairauden hoitoon.

Tutkimuksilla kovat kriteerit

Tutkimus tehdään, jos tutkimussuunnitelma hyväksytään eettisessä toimikunnassa ja tutkijalääkäri lupautuu tekemään tutkimuksen. Myös sairaalan ulkopuoliset viranomaiset (Lääkelaitos) käsittelevät tutkimussuunnitelman ja tutkimuksen eettisyys, kulku ja turvallisuus ym. ovat erittäin tiukasti säädellyt ja viranomaisten seurannassa (1, 2).

Tutkimus yleensä suunnataan johonkin tiettyyn potilasryhmään, esimerkiksi vastasairastuneisiin, jotka eivät käytä mitään lääkkeitä, tai vain tiettyjä lääkkeitä käyttäviin potilaisiin. Tutkimuksessa on yleensä myös rajoitettu potilaiden osallistumista tietyin kriteerein. Tavallisimpia kriteereitä ovat ikä (kovin nuoret, esim. alle 30-vuotiaat tai kovin vanhat, esim. yli 80-vuotiaat potilaat), raskaana olevat tai potilaat, joilla on joitain muita lueteltuja sairauksia. Muista sairauksista tavallisin on henkisen suorituskyvyn heikentyminen, joka voi vaikuttaa potilaan kykyyn arvioida hänen mielekkyyttään ja omaa suostumustaan (oikeustoimikelpoisuus?) osallistua tutkimukseen.

Lääketutkimuksen vaiheet

Potilastutkimuksia edeltävät selvitykset koe-eläimillä ja terveillä vapaaehtoisilla. Näissä keskistytään selvityksiin lääkkeen turvallisuudesta ja mahdollisista vaikutuksista muihin elimiin (esim. verenpaine, sydän, maksa, munuainen ja verisolut). Ihmisillä suoritettavat lääketutkimukset jaetaan eri vaiheisiin (faasi). Ensimmäisessä vaiheessa tutkitaan pääosin lääkkeen turvallisuutta terveillä koehenkilöillä, toisessa vaiheessa testataan lääkkeen tehoa sairauden oireisiin ja mm haetaan sopivaa annosta ja selvitetään lääkkeen turvallisuutta pienillä potilasryhmillä (Faasi II -tutkimukset). Jos lääke osoittautuu lupaavaksi, potilailla suoritettaan laajempia (Faasi III) lääketutkimuksia. Nämä tehdään nykyisin yleensä siten, että usea eri sairaala, tavallisesti vielä monessa eri maassa, toteuttaa samanlaisen hoitosuunnitelman. Ensin määritetään, miten lääkitys aloitetaan ja miten se toteutetaan ja millaisia potilaita tutkimukseen otetaan. Yleensä kukin keskus vastaa noin 20–30 potilaan hoidosta - yhteensä potilaita on kuitenkin useita satoja.

Korkeatasoinen lääketutkimus tehdään yleensä sokkoutettuna, jolloin sekä potilas että hoitava lääkäri eivät tiedä potilaan saamasta lääkityksestä (ns. kaksoissokkotutkimus) Tutkimus voi olla ns. vaihtovuoro-tutkimus missä tutkittava saa osan aikaa tutkittavaa lääkettä ja osan aikaa vertailuvalmistetta (joko tunnettu “vanha” valmiste tai lumelääkettä). Ns. rinnakkaisryhmä-tutkimuksessa potilaat jaetaan kahteen ryhmään, joista toinen saa tutkimuslääkettä ja toinen ryhmä vertailuvalmistetta. Tutkittavat yleensä satunnaistetaan eri hoitoryhmiin (ns. randomisoitu tutkimus). Vertailuvalmisteita, siten myös tutkimusryhmiä, voi olla useampiakin kuin yllämainituissa esimerkeissä mainitut kaksi.

Kohti parempia lääkkeitä

Nämä lääketutkimukset palvelevat lääketeollisuuden intressejä, mutta ovat samalla kuitenkin edellytys sairauden hoidon parantamiselle tulevaisuudessa. Kun asiaa ajattelee lääketeollisuuden kannalta, sen intressissä ei ole kehittää aiempia lääkkeitä huonompaa lääkettä. Koko prosessi on hyvin kallis eikä aiempia lääkkeitä huonompi lääke menisi kaupaksi. Siksi uusi lääke saattaisi hyvinkin olla aiempia parempi tavalla tai toisella, esimerkiksi tehokkaampi tai turvallisempi.

Tutkimukseen osallistuminen on potilaille maksutonta ja heidät on vakuutettu potilasvakuutusyhdistyksessä mahdollisen haitan varalle tutkimuksen ajaksi. Jokaisesta potilaasta täytetään sairaskertomuksen lisäksi tutkimuskansio. Tutkimuskansiossa ei ole potilaan nimeä, vain numero ja/tai kirjainkoodi. Kansio luovutetaan testin maksajalle, kopio asiakirjasta jää sairaalaan.

Oman kokemukseni mukaan moni potilas on ottanut osaa tutkimuksiin, koska he ovat halunneet olla mukana kehittämässä oman sairautensa tietämystä. Tämän on havainnut nimenomaan niillä potilailla, jotka ovat ottaneet osaa Faasi II -tutkimuksiin, joihin osallistumisella ei ole merkittävää pidempiaikaista vaikutusta sairauden oireisiin. Samoin osa Faasi III -tutkimuksiin osallistuneista potilaista on tullut mukaan yleisen mielenkiinnon vuoksi. Osa taas on halunnut tulla mukaan toivoen uuden lääkkeen auttavan oireisiin. Maassamme onkin suoritettu maamme kokoon nähden huomattavan paljon lääketutkimusta (kaikki eri lääketieteen alat mukaan lukien karkeasti noin 400 tutkimusta vuosittain) osin pohjautuen maamme hyvään infrastruktuuriin, osin potilaittemme motivointiin ja luotettavuuteen. Tutkimusten määrä on kuitenkin viimevuosina ollut vähenemään päin millä on valitettavia seurausilmiöitä, mm lääkäreiden kokemus uusista lääkevalmisteista heikkenee ja kontaktit kansainväliseen tiedemaailmaan vähenevät.

Tutkimuksiin osallistuvat potilaat eivät välttämättä suoranaisesti itse hyödy osallistumisestaan. Joskus suotuisesti sujuneen Faasi III tutkimuksille on annettu jatkoaikaa avoimena eettisin syin, eli lääkkeestä hyötynyt potilas on saanut jatkaa tutkimuslääkkeen käyttöä varsinaisen tutkimuksen jälkeenkin, esimerkiksi lääkkeen rekisteröintiin saakka. Käsitykseni mukaan suurin hyöty tutkimukseen osallistumisesta on kuitenkin tullut siitä, että sama neurologi on tavannut ja tutkinut potilaan monta kertaa, vieläpä tavallista tarkemmin, jolloin sekä lääkäri että potilas ovat oppineet tuntemaan toisensa paremmin. Usein seurauksena on ollut hyvän lääkäri–potilassuhteen muodostuminen.

Heikki Teräväinen

18.04.2013

Viitteet:

1)http://www.fimea.fi/instancedata/prime_product_julkaisu/laakelaitos/embe...
2) http://www.finlex.fi/data/normit/40560-Maarays_2-2012_kliiniset_laaketut...